帕唑帕尼(PAZOPANIB)可作为晚期孤立性纤维瘤患者的治疗选择

孤立性纤维瘤是一种罕见的软组织肿瘤，临床前实验和回顾性研究显示孤立性纤维瘤对化学疗法和抗血管生成的敏感性不同。因此，我们设计了一项试验来评估帕唑帕尼（PAZOPANIB）在一组恶性或去分化孤立性纤维瘤患病者中的活性。结果显示，帕唑帕尼显示出可控制的毒性特点和活性，可作为晚后期恶性孤立性纤维瘤全身医治的一种选择。

患病者每日一次口服帕唑帕尼800mg，在饭前或饭后至少1小时或2小时口服，直到进展或不耐受。在评估的40例患病者中，有36例入组（恶性孤立纤维瘤34例，去分化孤立纤维瘤2例）。中位随访时间为27个月（IOR 16-31）。根据中央放射学检测，35个可评估的患病者中有18个（51%）有部分反应，9个（26%）有稳定疾病，8个（23%）根据Choi标准有进展性疾病。

在进行计划中的中期分析发现初期和快速进展后，停止了去分化孤立纤维瘤患病者的进一步入组。根据Choi标准，35名患病者的51％高达了总体反应。35名患病者中有10名去世。没有与帕唑帕尼不良事件有关的去世，最常见的3级或更高级别的不良事件是高血压（11例），中性粒细胞降低症（4例），丙氨酸氨基转移扩散酶浓度延长（4例 ）和胆红素浓度延长（3例 ）。

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