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随着靶向医治的应用越来越广泛,医生和患病者对于靶向医治药品的需求不仅是有效、安全,更希望医治时间段能够获得“更高生存质量”。帕唑帕尼(Votrient)是唯一一项靶向药物物开展了药品安全特性与生活质量多重分析研究,特殊是开展了患病者根据初步医治体验来进行选择后续使用药的临床研究,切实将患病者的感受结合进临床靶向药物物选择过程中去。
Q-TWIST是用于评估患病者总体风险收益的一种统计方式,该方式将医治收益分为3个部分:肿瘤生长带来的病症、医治带来的不良反应和药品得到的生存收益。用Q-TWiST方式对COMPARZ研究结果分析表明,舒尼替尼的3-4级不良反应时间较帕唑帕尼增加了31天,提示帕唑帕尼组患病者在获得治疗效果和安全特性的同时,生存质量更高。PISCES研究进一步证实了上述结论,该研究通过独特的随机交叉双盲设计评估了mRCC患病者和临床医生对药品的选择偏好。研究中随机给予患病者帕唑帕尼800 毫克/d医治10周,洗脱2周,再给予舒尼替尼50 毫克/d(4/2方案:医治4周,停药2周)医治10周,或反之。主要研究终点是患病者对帕唑帕尼或舒尼替尼的倾向性。
分析显示,70%的患病者优选帕唑帕尼,而优选舒尼替尼的比例仅为22%(P<0.001),另有8%患病者表示无倾向性。疲乏和手足综合征的发生率更低以及更好的总体生活质量是患病者优选帕唑帕尼的主要原理。校正程度效应后,优选帕唑帕尼和舒尼替尼的患病者比例差达到49.3%(95%CI:34.7%~63.8%),帕唑帕尼占显着优势(P<0.001)。
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