帕唑帕尼(votrient)治疗VHL病疗效显著

近日，柳叶刀杂志上发表的一篇关于帕唑帕尼（votrient）医治VHL病的前瞻性研究，引发起了巨大的东东和影响。VHL病是一种常染色体显性疾病。研究入组了37位经过基因证实或者与VHL疾病临床特点相符合的患病者，其中31名符合条件的患病者接受了帕唑帕尼医治，高达客观缓解的患病者比例为42％（31名患病者中的13名）。

研究表明，在VHL病的多种临床表现中，帕唑帕尼医治的治疗效果明显，肾细胞癌和胰腺病变显着变小，血管母细胞瘤稳定。帕唑帕尼在VHL病患病者中的药副作用与帕唑帕尼在转移扩散性肾细胞癌患病者的3期临床实验中所观察到的相似。这些数据表明，对于患有VHL病的患病者，帕唑帕尼医治是一种现实可行的选择。

帕唑帕尼（votrient）与VHL病的初始治疗效果有关，其药副作用与先前试验中观察到的一致。对于有VHL病和进展病变的患病者，帕唑帕尼可被视为一种医治的选择，或者减小不可切除病变的大小。帕唑帕尼在这种情况下的安全特性和治疗效果需要进一步研究。

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