帕唑帕尼(votrient)与VHL病的初始疗效有关

在VHL病的多种临床表现中，帕唑帕尼（votrient）医治的治疗效果明显，肾细胞癌和胰腺病变显着变小，血管母细胞瘤稳定。帕唑帕尼在VHL病患病者中的药副作用与帕唑帕尼在转移扩散性肾细胞癌患病者的3期临床实验中所观察到的相似。这些数据表明，对于患有VHL病的患病者，帕唑帕尼医治是一种现实可行的选择。

现有证据表明，抗血管生成医治可能为VHL病患病者的多器官部位提供一定的疾病控制。37位经过基因证实或者与VHL疾病临床特点相符合的患病者，其中31名符合条件的患病者接受了帕唑帕尼医治。高达客观缓解的患病者比例为42％（31名患病者中的13名）。31例患病者中有4例（13％）因3级或4级转氨酶上升而退出研究。

3名（10％）因为不能耐受时间段并发的多种1-2级毒药副作用而停止了研究医治。帕唑帕尼与VHL病的初始治疗效果有关，其药副作用与先前试验中观察到的一致。对于有VHL病和进展病变的患病者，帕唑帕尼可被视为一种医治的选择，或者减小不可切除病变的大小。帕唑帕尼在这种情况下的安全特性和治疗效果需要进一步研究。

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