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帕唑帕尼是含有特异作用于血管内皮生长因子、血小板衍生生长因子及几种酪氨酸激酶，已经证实对医治肾脏肿瘤有效。帕唑帕尼是现如今被证实对肉瘤有效的口腔靶分子媒介，它能够为这种通过侵害性静脉化学疗法医治的罕见疾病提供另一种医治方式。“有时这种静脉化学疗法并没效果。”曼彻斯特波士顿 Dana-Farber 恶性肿瘤研究所肉瘤及骨肿瘤中心的主任 George Demetri 博士说道。
这个结果将促进对肉瘤更进一步的研究，Demetri 博士预测说。其中一条研究路线是帕唑帕尼能否用得更提前些，即在化学疗法前应用。然而，Demetri 博士强调说，化学疗法如果有效的话能够减小肿瘤，但靶分子媒介却不能——它们捕获肿瘤并阻止其生长。这些媒介对于肿瘤较小或有数个小肿瘤但并不引发起太多病症的患病者也许有用。在这种情况下，用毒药副作用更小的口服药医治这种疾病“能够对他们有帮助，” Demetri 博士在接受 Medscape 医科学新闻采访时说道。两种最常见的肉瘤——胃肠间质瘤和脂肪肉瘤——占所有肉瘤的约 60％（每种各占 30％），但他们并不在帕唑帕尼的医治范围内。帕唑帕尼的医治范围在剩余的那 40％软组织肉瘤，Demetri 博士解释道。
帕唑帕尼具有靶向血管生成和肿瘤细胞增殖相关受体的小分子酪氨酸激酶抑制剂，它能够抑制住血管内皮生长因子受体（VEGFR-1、2 和 3）、血小板源性生长因子受体（PDGFR-α和β）、成纤维细胞生长因子受体（FGFR1 和 3）、干细胞因子受体（c-Kit）、白细胞介素 2 诱导的 T 细胞激酶（Itk）、白细胞特异蛋白酪氨酸激酶（Lck）和跨膜糖蛋白受体酪氨酸激酶（c-Fms）。
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