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促纤维增生性小圆细胞瘤 (DSRCT) 是一种侵袭性、通常致死的软组织肉瘤，缺乏最好的挽救方案。我们回顾性审核了标准化学疗法失败后在 MD 安德森恶性肿瘤中心接受帕唑帕尼/培唑帕尼医治的 29 名预先医治的 DSRCT 患病者的数据。
方式：
回顾了 2012 年 1 月至 2016 年 12 月接受医治的患病者的病历，并进行了回归分析。使用 Kaplan-Meier 方式估计中位无进展生存期 (PFS) 和总生存期 (OS)，并通过对数秩检验评估生存期差异。在帕唑帕尼开始后的预定 12 周时间点，使用具有里程碑意义的统计分析来评估 OS。
结果：
帕唑帕尼医治的平均年龄为 27.5 岁（范围，6.3-50.1 岁）。根据RECIST 1.1标准，16例（55%）疾病稳定，1例（3%）部分缓解，1例（3%）完全缓解，11例（38%）疾病进展。估计的中位 PFS 为 5.63 个月（95% 置信区间 [CI]：3.23–7.47）。中位 OS 为 15.7 个月（95% CI：10.3–32.4）。截至 2016 年 12 月，11 名患病者 (38%) 仍存活，中位随访时间为 16.8 个月（范围 3.8-30.1）个月。包括 400 和 800 mg之间的剂量。帕唑帕尼耐受性良好，23 名（79%）患病者继续使用药直至疾病进展或去世，4 名因药副作用停药，2 名患病者在数据分析时仍在吃帕唑帕尼。
结论：
在迄今为止在 DSRCT 中进行的最大规模研究中，帕唑帕尼/培唑帕尼在缺乏良好医治选择的大量预处置患病者中具有良好的耐受性和临床活性。
促纤维增生性小圆细胞瘤 (DSRCT) 是一种罕见的、极具侵袭性的软组织肉瘤亚型，最常见于青少年和年轻成年男性。不存在 DSRCT 特异性治疗方法，并且由于缺乏更好的医治方式，目前的治疗方法依赖于美国食品和药品管理局批准的药品，如帕唑帕尼，这些药品在其他肉瘤亚型中表现出临床活性。本文描述了迄今为止使用帕唑帕尼作为重度预处置 DSRCT 患病者的抢救医治的最大经验。帕唑帕尼具有良好的耐受性和临床活性，超过了欧洲恶性肿瘤研究和医治组织提出的指示“活性”肉瘤药品的预定义指标（5.63 个月无进展生存期 [PSF]。
在本文中，我们报告了迄今为止对接受帕唑帕尼医治的转移扩散性 DSRCT 患病者进行的最大的单机构评价。作为三级医学护理和主要转诊中心，我们的人群包括具有不同阶段转移扩散性疾病的少儿和成人患病者的异质子集，这些患病者在接受多靶点酪氨酸激酶抑制剂帕唑帕尼之前接受了多达七种化学疗法方案。这些先前的医治方案包括多模式医治的独特组合，包括标准医学护理尤文样烷化医治、大剂量异环磷酰胺和环磷酰胺/长春瑞滨和含拓扑异构酶的方案，包括伊立替康/替莫唑胺和环磷酰胺/拓扑替康，它们联用细胞减灭术、腹腔内热疗和全腹放射性疗法。n = 18) 的研究人群。
与先前的研究一致，我们的患病者人群主要是男性（79%，n = 23）。与之前的报告一样，我们的大多数研究人群是青少年和年轻人，其中 68% 的患病者在开始医治时年龄小于 30 岁。一般来说，DSRCT 患病者通常表现为晚后期疾病。在我们的患病者群体中，52% 的患病者在诊疗断定时患有转移扩散性疾病，其中 34% 的患病者出现两个或更多远处转移扩散部位。由于 DSRCT 具有弥漫性腹盆腔肉瘤的典型表现，美国恶性肿瘤分期联合委员会未应用，因为几乎整个队列都被认为是 IV 期疾病。
接受帕唑帕尼/培唑帕尼作为补救医治的患病者估计中位 PFS 为 5.63 个月（95% CI：3.23-7.47），估计中位 OS 为 15.7 个月（95% CI：10.3-30.24）。这些结果与 PALETTE 研究的已发表结果相比毫不逊色，该研究报告的一组 STS 患病者的 PFS 为 4.5 个月，OS 为 12.5 个月，其中仅包括三名 DSRCT 患病者。Frezza 等人对多机构经验的小型回顾性回顾。在接受帕唑帕尼医治的晚后期 DSRCT 患病者中建立了相当的 OS（15.4 个月；95% CI：1.5-29.3），但 PFS 更高，为 9.2 个月（95% CI：0-23.2）。虽然很难直接对比这两项研究的结果，但其中一些差异可能是由于患病者人口统计数据、呈现临床特点以及我们研究人群的大量预处置性质的差异。
作为一种很少有蛋白质组或遗传靶点的罕见孤儿肿瘤，DSRCT 目前可用的医治选择有限，超出了其他 SRBCT 采用的标准医学护理治疗方法。在抢救环境中，我们的研究表明，帕唑帕尼/培唑帕尼耐受性良好，并且有可能增加 OS，即使在经过大量预处置的患病者中也是如此。虽然不能治愈，但 5.6 个月的 PFS 无疑对努力对抗这种极具侵袭性的癌症的青少年和年轻成人患病者具有价值。因此，帕唑帕尼应被视为晚后期 DSRCT 患病者的额外抢救方案。【微信：yaodaoyaofang】扫描下方二维码了解更多：
