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近日,柳叶刀杂志上发表的一篇关于帕唑帕尼(pazopanib)(votrient)医治VHL病的前瞻性研究,引发起了巨大的东东和影响。VHL病是一种常染色体显性疾病。研究入组了37位经过基因证实或者与VHL疾病临床特点相符合的患病者,其中31名符合条件的患病者接受了帕唑帕尼(pazopanib)医治,高达客观缓解的患病者比例为42%(31名患病者中的13名)。
研究表明,在VHL病的多种临床表现中,帕唑帕尼(pazopanib)医治的治疗效果明显,肾细胞癌和胰腺病变显着缩小,血管母细胞瘤稳定。帕唑帕尼(p
azopanib)在VHL病患病者中的药副作用与帕唑帕尼(pazopanib)在转移扩散性肾细胞癌患病者的3期临床实验中所观察到的相似。这些数据表明,对于患有VHL病的患病者,帕唑帕尼(pazopanib)医治是一种现实可行的选择。
帕唑帕尼(pazopanib)(votrient)与VHL病的初始治疗效果有关,其药副作用与先前试验中观察到的一致。对于有VHL病和进展病变的患病者,帕唑帕尼(pazopanib)可被视为一种医治的选择,或者减小不可切除病变的大小。帕唑帕尼(pazopanib)在这种情况下的安全特性和治疗效果需要进一步研究。
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