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在VHL病的多种临床表现中，帕唑帕尼(pazopanib)医治的治疗效果明显，肾细胞癌和胰腺病变显着缩小，血管母细胞瘤稳定。VHL病是一种常染色体显性疾病,具有多种器官的临床表现，包括透明细胞肾细胞癌、视网膜、小脑和脊髓血管母细胞瘤、嗜铬细胞瘤、胰腺浆液性囊腺瘤和胰腺神经内分泌瘤。我们这次研究的目的是评估帕唑帕尼(pazopanib)（Pazopanib）在VHL病患病者中的治疗效果和安全特性。
在这项非随机，单中心，开放性的2期试验中，具有VHL
病临床表现的成年患病者来自德克萨斯大学安德森恶性肿瘤中心并接受帕唑帕尼(pazopanib)（每天口服800mg）医治24周，如果患病者和医治医师同意的话，能够选择继续医治。研究的主要终点是测量每个方案人群中出现客观缓解和安全特性的患病者比例。 测量每位患病者和每种病变类别的客观缓解。 在基线和整个研究中每12周进行影像评估。通过连续监控和贝叶斯设计评估治疗效果和安全特性。
结果：在2012年1月18日至2016年8月10日时间段，筛选出了37位经过基因证实或者与VHL疾病临床特点相符合的患病者，其中31名符合条件的患病者接受了帕唑帕尼(pazopanib)医治。高达客观缓解的患病者比例为42％（31名患病者中的13名）。区别在59个肾细胞癌中的31个（52％）、17个胰腺病变中的9个（53％）和49个CNS血管母细胞瘤中的2个（4％）观察到了病变部位的缓解。31例患病者中有7例（23％）在24周的医治后选择继续接受医治；31例患病者中有4例（13％）因3级或4级转氨酶上升而退出研究，3名（10％）因为不能耐受时间段并发的多种1-2级毒药副作用而停止了研究医治。医治相关的严重不良(系统自动过滤词)包括阑尾炎和胃炎各一例，一例患病者发生致死的中枢神经系统出血。研究表明，帕唑帕尼(pazopanib)与VHL病的初始治疗效果有关，其药副作用与先前试验中观察到的一致。对于有VHL病和进展病变的患病者，帕唑帕尼(pazopanib)可被视为一种医治的选择，或者减小不可切除病变的大小。
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