- A+
硬纤维瘤是一类罕见、局部侵袭性肿瘤。此类患病者的系统性医治方案非常有限，唯一经过临床验证的方案是甲氨蝶呤联合长春花碱化学疗法。培唑帕尼（帕唑帕尼(pazopanib)）是一个靶向VEGFR1、2、3、PDGFRα、β和c-KIT的TKI，目前已经获得批准用于软组织肉瘤医治。那对于硬纤维瘤，培唑帕尼是否有医治作用呢？DESMOPAZ是一项非比较、随机、开放、多中心二期研究。中位随访时间为23.4个月，培唑帕尼组和甲氨蝶呤联合长春花碱组区别有52%（25/48）和23%（5/22）的患病者完成了1年医治。
截至本次分析，除培唑帕尼组中1例患病者去世以外，其他患病者均存活，两组的中位OS均尚未高达，2年、3年和4年的OS率相似，培唑帕尼组和甲氨蝶呤联合长春花碱组区
别为97.3%和100%。在培唑帕尼组中，大多数的患病者出现肿瘤缩小；46例患病者中，17例（37.0%）取得PR，27例（58.7%）取得SD，2例（4.4%）为PD（其中1例合并加德纳氏综合征，1例为CTTNB1野生型肠系膜肿瘤）。甲氨蝶呤联合长春花碱组的20例患病者中，11例（55%）观察到肿瘤缩小；5例（25%）患病者最好治疗效果为PR，10例（50%）为SD，4例（20%）为PD。
安全特性分析：70例患病者可进行安全特性分析，帕唑帕尼(pazopanib)组和甲氨蝶呤联合长春花碱组3-4度不良(系统自动过滤词)（AE）发生率区别为56%和77%。本研究结果显示，患病者接受培唑帕尼医治，6个月的未进展率为83.7%，研究高达主要终点。这一研究结果证实，培唑帕尼用于进展型硬纤维瘤显示出一定的临床治疗效果，能够考虑作为这类罕见疾病的医治选择。
敬请保留本站客服微信，以备不时之需。 肿瘤 www
药道网—药到病除，助力生命。汇聚全球药品资讯：水果果冻伟哥正品
