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帕唑帕尼(pazopanib)(pazopatinib)是第一个获得软组织肉瘤适应病症的TKI类药品,向对其前瞻性研究汇总如下,希望对临床应用中有所指南。2016年Benson等对既往一项2期临床实验和一项3期临床实验数据进行了回顾性分析,共分析了44例接受过2线以上的子宫平滑肌肉瘤患病者,11%患病者PR,57%患病者SD,PFS(12周)高达了50%。中位PFS为3.0个月,中位OS为17.5个月。结果表明,相对于安慰剂组,医治组明显增加了PFS和OS 。
2017年Samuels等报道了一项关于中高级别脂肪肉瘤前瞻性的2期临床研究,招募了41位患病者。PFR12w为68.3%,显著大于40%的原假设值(P = .0002)。在第24周时,有39%的患病者保持无进展,并且44%的患病者经历了肿瘤控制(部分缓解或疾病稳定)。中位无进展生存期为4.4个月,中位总生存期为12.6个月。总体上最常见的不良(系统自动过滤词)是恶心,高血压,腹泻和疲劳,通常低于3级。这与既往一项研究结果差别较大,值得注意的是其招募的患病者中未分化脂肪肉瘤占66%,粘液脂肪肉瘤占29%,多形性脂肪肉瘤占5%。
2019年Martin-Broto等在Lancet Oncol上报道了一项单臂多中心晚后期恶性和去分化孤立性纤维性肿瘤的2期临床实验。共纳入36例患病者(34例恶性孤立性纤维瘤, 2例未分化的孤立性纤维瘤)。中位随访时间为27个月。根据Choi标准51%患病者获得了PR,26%患病者SD,23%患病者PD。按照RECIST标准,仅有6%患病者CR或PR,60%患病者SD,34%PD。中位PFS为5.6个月。中位OS未高达。这是帕唑帕尼(pazopanib)医治恶性孤立性纤维性肿瘤的首次试验,显示出具有一定的抗癌活性。
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