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早在2012年4月26日，美国食品和药物管理局(FDA)就批准了（帕唑帕尼）用于治疗晚期软组织肉瘤（STS）。接受该药治疗的患者之前必须已经经过化疗且无效。FDA这次批准是基于一项随机，双盲，以安慰剂为对照，多中心参与的临床试验。参与此次试验的转移性晚期软组织肉瘤的患者均曾接受过化疗（包括一种蒽环类化疗药物）。
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帕唑帕尼治疗晚期软组织肉瘤的安全性及有效性如何？
帕唑帕尼 是经PDA批准的一种用于治疗晚期软组织肉瘤的靶向药物，那么帕唑帕尼的安全性和有效性如何呢？帕唑帕尼的安全性和有效性是在同一个叫做 PALETTE 的 III 期临床试验中被证明的。该试验入组了 369 名之前接受过治疗的进展期软组织肉瘤患者。该研
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共有369名患者参与了这项试验，他们被随机分配为两组。一组接受帕唑帕尼的治疗，口服800毫克，每天一次；另一组则服用安慰剂。43%的患者有平滑肌肉瘤，10％为滑膜肉瘤， 47 ％为其他软组织肉瘤。结果表明，服用帕唑帕尼的患者平均无恶化生存期（ PFS ）为4.6个月，优于服用安慰剂的1.6个月；服用帕唑帕尼的患者平均总生存期（OS ）为12.6个月，也优于服用安慰剂的10.7个月。帕唑帕尼对平滑肌肉瘤，滑膜肉瘤和其他软组织肉瘤的效果相似。
最常见的副作用（发生率达到或超过20%）为乏力，腹泻，恶心，消瘦，高血压，食欲下降，呕吐，肿瘤疼痛，头发颜色的变化，肌肉疼痛，头痛，味觉障碍，呼吸困难，皮肤色素脱失。其他严重副作用包括肝毒性，动脉和静脉血栓性，出血，胃肠道穿孔及瘘管形成，气胸，左心功能不全。帕唑帕尼的推荐剂量和日程为：每日口服一次，800毫克，饭前至少1小时或饭后2小时后服用。治疗直到病情恶化或发生不可耐受的副作用。
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在软组织肉瘤中帕唑帕尼作用机制是怎样的？
帕唑帕尼是我们临床中非常常见的一种肾癌治疗的靶向药物，不过除了肾癌以外，帕唑帕尼还经常用于我们软组织肉瘤(STS)、上皮性卵巢癌和非小细胞肺癌(NSCLC)的治疗。很多国内的软组织肉瘤患者使用该药的较少，所以对这款药物不是很了解，想要了解一款药物
